全球首款IDH双靶点创新药Vorasidenib开出亚洲首张处方,让我国IDH突变型低级别脑胶质瘤患者用上国际最新药;欧脱克舌下喷雾剂(ORALTEK Perlingual Spray)落地使用,为过敏患者增添更多治疗选择;非药物多动症(ADHD)治疗器械“思迈儿系统Smile”引进国内,为ADHD患儿非药物治疗开辟新路径……
图为华西乐城医院全景图。医院供图
一项项国际前沿药械加速落地,海南海控乐城医院(四川大学华西乐城医院)(简称“华西乐城医院”)正依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(简称“乐城先行区”)“先行先试”政策红利,加速把国际前沿药械转化为我国患者“不出国门亦可及”的治疗希望。
乐城先行区作为全国唯一的“医疗特区”,享有特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流“四个特许”等50多条先行先试政策,核心政策之一是允许引进“国外已上市,国内尚未上市的临床急需药品和医疗器械(简称‘特许药械’)”。截至目前,乐城先行区累计引进超620款特许药械及特殊食品,我国患者不出国门便可享受国际医疗科技成果。
华西乐城医院鼓励医疗开放探索在政策“土壤”中“生根发芽”。自2023年12月试运营、2024年11月正式开院以来,华西乐城医院引进可使用的国内尚未上市药械多项,包括用于治疗晚期乳腺癌的艾拉司群片(Elacestrant)、小细胞肺癌的塔拉妥单抗(IMDELLTRA)等。生物医学新技术亦取得进展,恶性肿瘤个性化抗原特异性免疫细胞激活技术等22项技术获批。
当前,华西乐城医院在探索“新药、新械、新材”和前沿医疗技术“优先转化”的同时,聚焦肿瘤、罕见病、生物医学新技术转化应用。“围绕‘一体化、差异化、国际化’发展目标,医院构建专病中心与多学科协同诊疗模式,服务多层次人群就医需求。”华西乐城医院院长刘毅介绍。
实现“差异化”发展,“就是要借助乐城先行区‘先行先试’政策,做华西在成都本部做不了的事。”刘毅表示。华西乐城医院于2024年9月注意到一款在美国刚上市的药物,凭借只有在乐城先行区允许引进国内尚未批准且国外已上市药械的“特许”优势,仅用三个月便成功将该款药物引入国内,为患者带来治疗便利。
为了加快药械的审评审批,乐城先行区通过真实世界数据试点,让数据成为药械上市的支撑。以治疗脑胶质瘤的创新药Vorasidenib为例,华西乐城医院在两周内招募到20例用药患者,并收集了一年的真实世界使用数据,数据表现良好,为这款药物惠及我国患者提供了本土证据。“既让我国患者更快用上国际最新药,也加快了创新药进入我国的步伐,这正是乐城先行区‘先行先试’的政策优势。”刘毅说。
“国际化”建设是医院另一块价值洼地。“华西乐城医院虽然规模不大,但地位特殊,要把它做成华西医学对外开放、走向国际的桥头堡。”这是医院推进国际化的初衷——推动我国技术对外输出,把国际患者引进来。按照这一思路,华西乐城医院已建立国际医疗服务体系,血友病A、地中海贫血基因治疗、肿瘤细胞治疗等项目,可为海外患者就医提供优质医疗服务。
值得关注的是,华西乐城医院巧妙以专病中心建设破解“引专家难”问题。刘毅坦言,医院建设之初,如何吸引专家前来坐诊是一大难题,于是医院在建制上动了脑筋——“一切围绕专病中心来建设”。
以华西乐城医院肿瘤创新诊疗中心为例,该中心由中国科学院院士魏于全领衔出任主任,汇聚华西生物治疗国家重点实验室核心团队。“我们希望,无论患者罹患哪一类肿瘤、处于哪一个分期,都能在这里找到适配的治疗方案。”刘毅坦言,“我们不愿让满怀求医期盼而来的患者失望而归。”
目前,医院专病中心矩阵正持续扩容:自体免疫疾病创新诊疗中心由刘毅牵头搭建;联动华西口腔医院打造的口腔疾病诊疗中心已落地;长寿医学中心也在紧锣密鼓筹建之中,将以衰老评估为切入点,开展衰老干预手段的临床验证。
在刘毅看来,乐城的价值不止于让国内患者同步用上全球新药,更要助力我国抢占生物医学前沿技术的全球制高点,推动医药科技完成从“追赶、并行到领跑”的跨越。除已落地的22项新技术外,医院尚有数十项创新项目蓄势待发。(记者 梁倩 陈碧琪 实习记者 赵月)
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